В Институте химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН учёные успешно модифицировали фрагменты ДНК с целью лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Эта инновационная модификация сахаро-фосфатного остова обеспечила высокую стабильность нуклеиновых кислот в биологических жидкостях. Результатом стало существенное снижение необходимой дозы препарата и уменьшение рисков, связанных с инъекциями в спинномозговую жидкость. Информацию об этом предоставил исполняющий обязанности директора ИХБФМ СО РАН Владимир Коваль.
Синтезированные учёными терапевтические олигонуклеотиды, — короткие фрагменты ДНК, оказались заметно стабильнее в биологических средах по сравнению с естественной ДНК. Это значительное улучшение стабильности позволит сократить количество инъекций дорогостоящего препарата, что, в свою очередь, снизит затраты.
СМА является тяжёлым наследственным заболеванием, и в России врачи выявили его у 55 новорождённых в результате расширенного неонатального скрининга в августе 2023 года. На данный момент существуют два зарегистрированных препарата для лечения этого заболевания: «Спинраза» и «Золгенсма». Однако оба препарата требуют частых инъекций, и их стоимость весьма высока.
Разработка учёных ИХБФМ может существенно снизить затраты на терапию СМА, предоставляя более стабильные и доступные олигонуклеотидные препараты. Кроме того, в перспективе эта технология может стать основой для создания терапий других генетических заболеваний, таких как мышечные дистрофии, возрастная мышечная дегенерация и др.
Фото: msk.medicalgenomics
ГОР